中新经纬3月4日电 (林琬斯)“当前，孤儿药短缺已经成为全球性重大公共卫生问题，建议以孤儿药研发费用的50%，给予企业税收减免，同时授予孤儿药市场独占期保护。”近日，全国人大代表、贝达药业股份有限公司董事长兼CEO丁列明在接受中新经纬采访时表示，对于中国国内罕见病基础研究、转化医学研究和孤儿药原始创新，需要构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。

　　全国人大代表、贝达药业董事长丁列明 受访者供图

　　据悉，“孤儿药”是指国际上用于罕见病治疗的药物，罕见病是指发病率极低，患病人数极少的疾病。根据世界卫生组织定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰至1‰的疾病。根据蔻德罕见病中心(CORD)的统计，目前已知的罕见病有近7000种，其中5400多种为严重性疾病。而仅有10%的罕见病有相应的治疗方法，其余90%的罕见病仍无药可治，甚至无法确诊。

　　丁列明指出，虽然罕见病发病率/患病率低，但由于中国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，目前总人数约2000万人，“特别是孤儿药的研发还处于空白状态，少数罕见病已有进口药在国内获批上市，大部分仍没有治疗药物可用”。

　　他认为，当前孤儿药研发存在两大障碍：一是药物研发成本高，而单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本，企业研发意愿不强；二是由于患者人数少，临床受试者招募困难。孤儿药的研发单纯依靠企业驱动和市场机制难以得到解决。

　　丁列明认为，针对上述情况，需要从政策层面进一步加大引导和支持，降低药物研发的困难和费用，增加研发成功率和收益预期。

　　他提出，在国家层面加强对罕见病诊治的统筹，成立罕见病专项工作委员会，统筹围绕罕见病诊治、孤儿药研发和医保报销等制定系统性政策机制，鼓励科研院所和医药企业加大孤儿药的研发。以罕见病登记系统的流行病学数据为基础，扩充并动态调整《罕见病目录》，建立孤儿药资格认定程序。

　　在国家科研项目申请上，丁列明建议对孤儿药研发项目给予政策倾斜，并加大对孤儿药研发项目的科研经费支持，以孤儿药研发费用的50%，给予企业税收减免。

　　丁列明介绍，具体来说，在研发过程中，经孤儿药资格认定后，CDE(国家药品监督管理局药品审评中心)提供全程的研发技术支持，为企业临床试验方案设计提供指导，开设孤儿药专门的沟通机制，豁免孤儿药上市注册费用，并明确自主研发孤儿药同样适用七十日审批政策。同时，他建议参考美国优先审评券的做法，对获得儿童用孤儿药上市许可的药企奖励不限制使用的优先审评券，优先审评券不记名、可交易，可用于各类疾病治疗药物的审评。

　　另外，丁列明还建议授予孤儿药市场独占期保护。他介绍，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》提出，对罕见病治疗药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。“数据保护期内，不批准其他申请人同品种上市申请。”

　　“实践中，由于受试者数量少，孤儿药研发数据重复性低，数据保护的激励效果有限。建议以市场独占期激励替代数据保护政策，给予获批上市的孤儿药一定期限的市场独占期，在此期间不批准同一品种相同适应症的上市。”丁列明表示。