◎丁列明认为，虽然罕见病发病率/患病率低，但由于我国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，目前总人数约2000万人，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是重要的公共健康问题之一。

◎丁列明建议，构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。

每经记者 叶晓丹    每经编辑 魏官红    

三月春风来，“两会”正当时。

全国人大代表、贝达药业董事长丁列明此次在参加全国两会期间，共提交9份建议。其中，对于《关于进一步鼓励和支持孤儿药研发的建议》，丁列明进一步分享了自己的思考和观点。

当前，孤儿药短缺已经成为全球性重大公共卫生问题。丁列明认为，主要是由于孤儿药研发存在两大障碍，一是药物研发成本高，二是由于患者人数少，临床受试者招募困难。而我国人口基数大，罕见病患者的绝对数量并不少，因此，在此次全国两会期间，丁列明建议，构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。

全国人大代表、贝达药业董事长丁列明 图片来源：企业供图

孤儿药短缺已成全球性重大公共卫生问题

在国际上用于罕见病治疗的药物被称为“孤儿药”，罕见病是指发病率极低，患病人数极少的疾病。

根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。根据蔻德罕见病中心（CORD）的统计，目前已知的罕见病有近7000种，其中5400多种为严重性疾病。而仅有10%的罕见病有相应的治疗方法，其余90%的罕见病仍无药可治，甚至无法确诊。

当前，孤儿药短缺已经成为全球性重大公共卫生问题。主要由于孤儿药研发存在两大障碍：一是药物研发成本高，而单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本，企业研发意愿不强；二是由于患者人数少，临床受试者招募困难。孤儿药的研发单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决，因此，需要从政策层面进一步加大引导和支持，降低药物研发的困难和费用，增加研发成功率和收益预期。

丁列明认为，虽然罕见病发病率/患病率低，但由于我国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，目前总人数约2000万人，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是重要的公共健康问题之一。特别是孤儿药的研发还处于空白状态，少数罕见病已有进口药在国内获批上市，大部分仍没有治疗药物可用。我国对孤儿药研发的激励政策相对较少，主要集中在审评阶段。

当前，国内的部分政策更多的是鼓励境外已上市孤儿药在我国上市，对国内罕见病基础研究、转化医学研究和孤儿药原始创新的激励作用尚不明显。

建议构建系统性激励机制

基于相关情况，丁列明建议，构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制，主要包括三个方面。

第一，在国家层面加强对罕见病诊治的统筹。目前，由国家卫生健康委员会牵头建立了全国罕见病诊疗协作网，并开展罕见病信息登记工作，已覆盖全国324家医院。建议在国家层面成立罕见病专项工作委员会，统筹围绕罕见病诊治、孤儿药研发和医保报销等制定系统性政策机制，鼓励科研院所和医药企业加大孤儿药的研发。以罕见病登记系统的流行病学数据为基础，扩充并动态调整《罕见病目录》，建立孤儿药资格认定程序。

第二，加大对孤儿药研发的激励和支持。在国家科研项目申请上，建议对孤儿药研发项目给予政策倾斜，并加大对孤儿药研发项目的科研经费支持，建议以孤儿药研发费用的50%，给予企业税收减免。在研发过程中，经孤儿药资格认定后，CDE提供全程的研发技术支持，为企业临床试验方案设计提供指导，开设孤儿药专门的沟通机制，豁免孤儿药上市注册费用，并明确自主研发孤儿药同样适用七十日审批政策。同时，建议参考美国优先审评券的做法，对获得儿童用孤儿药上市许可的药企奖励不限制使用的优先审评券，优先审评券不记名、可交易，可用于各类疾病治疗药物的审评，这样将能大大激发药企的积极性。

第三，授予孤儿药市场独占期保护。《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》提出，对罕见病治疗药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。数据保护期内，不批准其他申请人同品种上市申请。实践中，由于受试者数量少，孤儿药研发数据重复性低，数据保护的激励效果有限。建议以市场独占期激励替代数据保护政策，给予获批上市的孤儿药一定期限的市场独占期，在此期间不批准同一品种相同适应症的上市。