1月14日，贝达药业发布公告，近日收到国家药监局签发的《受理通知书》（受理号：CXHL2000010国、CXHL2000011国），公司申报的BPI-43487胶囊的药品临床试验申请已获得国家药监局受理。

       BPI-43487是贝达药业自主研发的拥有完全自主知识产权的新分子实体化合物，是一种新型强效、高选择性的成纤维细胞生长因子受体4(Fibroblast growth factor receptor 4，缩写为FGFR4)口服小分子抑制剂，拟用于成纤维细胞生长因子19（Fibroblast Growth Factor-19，缩写为FGF19）扩增的肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma，缩写为HCC）、胆管细胞癌等实体瘤的治疗。

BPI-43487作用机理图

       FGFR4是酪氨酸激酶受体家族FGFRs中的一员，在肝脏组织中高度表达，可以特异性地利用内源性FGF19作为其细胞内配体激活FGFR4促进肝细胞增殖，进而引发HCC。已有临床研究结果已经证实FGFR4抑制剂的治疗使得FGF19/FGFR4通路异常的HCC或晚期实体瘤患者肿瘤负担减少。BPI-43487通过特异性抑制FGFR4催化活性，降低其下游蛋白的磷酸化水平，阻断下游调控肿瘤细胞增殖、存活的信号通路的激活，从而达到抗肿瘤作用。截至目前，针对FGF19扩增的HCC患者治疗的FGFR4抑制剂，均处于早期临床阶段，尚无药物上市。根据原国家食品药品监督管理总局发布的《化学药品注册分类改革工作方案的公告》（2016年第51号），BPI-43487属于“境内外均未上市的创新药”，其注册分类为化学药品1类。

BPI-43487项目团队合影

       公司资深副总裁兼首席科学家王家炳博士表示，肝癌是我国继肺癌之后死亡率排名较高的恶性肿瘤，HCC是最常见的肝癌类型。针对HCC，目前的治疗手段非常有限，患者5年生存率不到15%，早期手术是目前唯一有可能治愈的方法，但HCC往往在确诊时即是晚期，患者已经不适合进行手术切除，而化学治疗几乎无效，因此研究者们在不断尝试寻找新的机制来对抗HCC。贝达努力拓展肿瘤精准治疗领域，BPI-43487作为公司自主研发的IND项目，临床前研究结果显示，其抑制FGFR4的作用较强，具有确切的疗效和良好选择性，同时具有良好的体内代谢性质，安全性风险较小。希望BPI-43487项目能早日进入临床，为HCC患者提供新的治疗选择。

关于贝达药业

       贝达药业股份有限公司（股票代码：300558.SZ）是一家由海归高层次人才团队创办的，以自主知识产权创新药物研究和开发为核心，集研发、生产、营销于一体的国家级高新技术企业。自主研发了中国第一个小分子靶向抗癌药——盐酸埃克替尼（商品名：凯美纳），被誉为堪比民生领域“两弹一星”的重大突破，两获中国专利金奖，斩获我国化学制药行业第一个国家科技进步一等奖。截至2019年第三季度末，埃克替尼已惠及23万名晚期肺癌患者，累计销售近70亿元。公司建立了完整的新药研发体系，在杭州、北京分别设有研发中心，在研创新药30余项，涵盖了肺癌、肾癌、乳腺癌等多个肿瘤适应症。公司还先后与Amgen、Xcovery、Tyrogenex、Merus、天广实、益方生物等国内外领先的制药企业达成战略合作，为促进全人类的健康福祉而共同努力。