1月5日，贝达药业收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》（受理号：CXHL2400013国；CXHL2400014国），公司申报的BPI-221351片药品临床试验申请已获得国家药品监督管理局受理。

BPI-221351是由公司自主研发的拥有完全自主知识产权的新分子实体化合物，是一种具有血脑屏障穿透能力的新型强效、高选择性、突变型IDH1/IDH2小分子双抑制剂，拟用于IDH1和/或IDH2突变的晚期实体瘤患者，包括但不限于胶质瘤、胆管癌等。

△BPI-221351作用机理图

IDH1和IDH2基因突变会导致细胞内致癌代谢物2-羟戊二酸（2-HG, R-2-hydroxyglutarate）的累积，在急性髓系白血病、神经胶质瘤、软骨肉瘤、前列腺癌、黑色素瘤和胆管癌等多种肿瘤中均有发生。

临床前研究显示，BPI-221351可以特异性结合突变型IDH1和IDH2的变构位点，抑制突变型的IDH酶催化α-酮戊二酸（α-KG, α-ketoglutarate）生成2-羟戊二酸（2-HG, R-2-hydroxyglutarate）的过程，从而抑制肿瘤的进展。

BPI-221351临床前研究展现出优秀的体外及体内IDH1/IDH2双抑制活性、优秀的血脑屏障穿透性质、良好的药代动力学性质及安全性。

△北京研发中心团队

△杭州研发中心团队

贝达药业资深副总裁兼首席科学家王家炳博士表示，IDH是肿瘤代谢领域具有明确成药性的靶点。BPI-221351在临床前研究中表现出了非常好的IDH1/2双抑制活性，有望克服IDH单抑制剂引起的耐药；具有优于同类在研产品的体内外药代动力学性质，同时具有较好的安全窗口；良好的血脑屏障穿透能力，有望用于具有IDH突变的脑胶质瘤的治疗。

贝达药业副总裁王三虎表示，目前尚无IDH1/IDH2双抑制剂上市，BPI-221351片同时抑制IDH1和IDH2，有希望为携带有IDH1或IDH2突变的患者提供新的治疗选择，解决未被满足的临床需求，具有良好的开发意义和临床价值。